Una vita sotto la ‘luce blu’. Ora la cura efficace arriva con la terapia genica. I risultati preliminari al Congresso europeo
La sperimentazione clinica internazionale condotta da Généthon in collaborazione con la rete “CureCN” sta dimostrando la sicurezza e l’efficacia sull’essere umano di una nuova terapia genica per la sindrome di Crigler-Najjar, malattia rara finora curabile solo attraverso un trapianto di fegato. Fin dalla culla costrette a trascorrere la notte sotto a lampade a raggi ultravioletti per ‘depurare il sangue’ dalla tossicità della bilirubina, le prime tre pazienti sono state curate con successo all’… LEGGI